29. červnaSpolečnost Intercept Pharmaceuticals oznámilaže obdržela zcela novou žádost o lék od amerického FDA týkající se jeho FXR agonisty kyseliny obeticholové (OCA) pro fibrózu způsobenou nealkoholickou steatohepatitidou (NASH) Response letter (CRL).FDA v CRL uvedl, že na základě dosud zkontrolovaných údajů se domnívá, že očekávané přínosy léku založené na alternativních histopatologických studiích jsou stále nejisté a přínosy léčby nepřevyšují potenciální rizika, takže podporovat urychlené schválení OCA pro léčbu pacientů s NASH, kteří způsobují fibrózu jater.

Mark Pruzanski, prezident a generální ředitel společnosti Intercept, komentoval výsledky: „Během procesu přezkoumání FDA nikdy nesdělila informace o urychlení schvalování OCA a pevně věříme, že všechna dosud předložená data splňují požadavky FDA a jednoznačně podporují pozitivní ziskové riziko OCA.Toto CRL nás mrzí.FDA postupně zvyšovala složitost histologických endpointů, čímž vytvořila velmi vysokou bariéru pro průchod.Zatím,OCAje pouze v klíčových třech fázích.Tento požadavek byl během studie splněn.Plánujeme se co nejdříve setkat s FDA, abychom prodiskutovali, jak v budoucnu předat schvalovací plán ohledně informací CRL.“

V závodě o získání prvního léku NASH uvedeného na seznamu byl Intercept vždy na vedoucí pozici a v současnosti je jedinou společností, která získala pozitivní data ze studií v poslední fázi.Jako silný a specifický agonista farnesoidního X receptoru (FXR)OCAjiž dříve dosáhl pozitivních výsledků v klinické studii fáze 3 nazvané REGENERATE.Údaje ukázaly, že středně těžké až těžké NASH, kteří dostávali vysoké dávkyOCAU jedné čtvrtiny pacientů se symptomy jaterní fibrózy významně zlepšily a stav se nezhoršil.

FDA doporučil, aby Intercept předložil další prozatímní údaje o účinnosti a bezpečnosti z probíhající studie REGENERATE na podporuPotenciál OCAurychlila schvalování a upozornila, že dlouhodobé výsledky studie by měly pokračovat.

AčkoliOCAbyl již dříve schválen pro jiné vzácné onemocnění jater (PBC), pole NASH je obrovské.Odhaduje se, že NASH postihuje miliony lidí jen ve Spojených státech.Investiční banka JMP Securities dříve odhadovala, že maximální prodeje léků Intercept by mohly dosáhnout miliard dolarů.Vlivem těchto špatných zpráv klesla cena akcií společnosti Intercept v pondělí téměř o 40 % na 47,25 USD za akcii.Ceny akcií dalších farmaceutických společností, které také vyvinuly NASH, také klesly.Mezi nimi Madrigal klesl asi o 6 % a Viking, Akero a GenFit asi o 1 %.

Analytik Stifel Derek Archila ve zprávě pro klienta napsal, že odmítnutí bylo způsobeno vedlejšími účinky souvisejícími s léčbou, které se objevily v roceKlinické testování OCA, to znamená, že někteří pacienti dostaliLéčba OCA, škodlivý cholesterol v těle se zvýšil, což jim zase způsobuje vyšší výskyt kardiovaskulárního rizika.Vzhledem k tomu, že mnoho pacientů s NASH již má nadváhu nebo trpí diabetem 2. typu, mohou takové vedlejší účinky vyvolat ostražitost regulačních orgánů.Podle požadavků FDA na další testovací data bude muset Intercept na interpretaci těchto dat počkat alespoň do druhé poloviny roku 2022.Externí analýza se domnívá, že tak dlouhé zpoždění může vymazat část předchozího nahromaděného náskoku společnosti Intercept, což umožní ostatním konkurentům včetně Madrigal Pharmaceuticals a Viking Therapeutics šanci dohnat je.