ruxolitinib, v Číně také známý jako ruxolitinib, je jedním z „nových léků“, které byly v posledních letech široce uvedeny v klinických doporučených postupech pro léčbu hematologických onemocnění a prokázaly slibnou účinnost u myeloproliferativních onemocnění.
Cílený lék Jakavi ruxolitinib může účinně inhibovat aktivaci celého kanálu JAK-STAT a snížit abnormálně zesílený signál kanálu, čímž je dosaženo účinnosti.Může být také použit pro léčbu různých onemocnění a pro abnormality v místě JAK1.
ruxolitinibje inhibitor kinázy indikovaný k léčbě pacientů se středně nebo vysoce rizikovou myelofibrózou, včetně primární myelofibrózy, postgenikulocytózní myelofibrózy a postprimární trombocytemické myelofibrózy.
Podobná klinická studie (n=219) randomizovala pacienty s primárním MF se středním rizikem-2 nebo vysokým rizikem, pacienty s MF po skutečné erytroblastóze nebo pacienty s MF po primární trombocytóze do dvou skupin, z nichž jedna dostávala perorálně ruxolitinib 15 až 20 mg dvakrát denně (n=146) a druhý dostávající pozitivní kontrolní lék (n=73).Primárními a klíčovými sekundárními cílovými body studie bylo procento pacientů s ≥35% zmenšením objemu sleziny (hodnoceno zobrazením magnetickou rezonancí nebo počítačovou tomografií) ve 48. a 24. týdnu.Výsledky ukázaly, že procento pacientů s více než 35% snížením objemu sleziny oproti výchozí hodnotě v týdnu 24 bylo 31,9 % v léčené skupině ve srovnání s 0 % v kontrolní skupině (P<0,0001);a procento pacientů s více než 35% snížením objemu sleziny oproti výchozí hodnotě v týdnu 48 bylo 28,5 % v léčené skupině ve srovnání s 0 % v kontrolní skupině (P<0,0001).Kromě toho ruxolitinib také snížil celkové příznaky a významně zlepšil kvalitu života pacientů.Na základě výsledků těchto dvou klinických studiíruxolitinibse stal prvním lékem schváleným americkou FDA pro léčbu pacientů s MF.