Strategie léčby primární myelofibrózy (PMF) je založena na stratifikaci rizika.Vzhledem k rozmanitosti klinických projevů a problémů, které je třeba u pacientů s PMF řešit, musí léčebné strategie zohledňovat pacientovo onemocnění a klinické potřeby.Počáteční léčba ruxolitinibem (Jakavi/Jakafi) u pacientů s velkou slezinou prokázala významnou redukci sleziny a byla nezávislá na stavu mutace řidiče.Větší rozsah zmenšení sleziny naznačuje lepší prognózu.U pacientů s nízkým rizikem bez klinicky významného onemocnění mohou být pozorováni nebo zařazeni do klinických studií s opakovaným hodnocením každých 3-6 měsíců.ruxolitinib(Jakavi/Jakafi) léková terapie může být zahájena u pacientů s nízkým nebo středním rizikem 1, kteří mají splenomegalii a/nebo klinické onemocnění, podle pokynů pro léčbu NCCN.
U pacientů se středním rizikem-2 nebo s vysokým rizikem je preferována alogenní HSCT.Pokud není transplantace dostupná, doporučuje se ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) jako možnost léčby první volby nebo pro vstup do klinických studií.Ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) je jediným v současnosti celosvětově schváleným lékem, který se zaměřuje na hyperaktivní dráhu JAK/STAT, patogenezi MF.Dvě studie publikované v New England Journal a Journal of Leukemia & Lymphoma naznačují, že ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) může významně snížit onemocnění a zlepšit kvalitu života pacientů s PMF.U pacientů se středním rizikem 2 a vysokým rizikem MF byl ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) schopen zmenšit slezinu, zlepšit onemocnění, zlepšit přežití a zlepšit patologii kostní dřeně, čímž splnil primární cíle managementu onemocnění.
PMF má roční pravděpodobnost výskytu 0,5-1,5/100 000 a má nejhorší prognózu ze všech MPN.PMF je charakterizována myelofibrózou a extramedulární hematopoézou.U PMF nejsou fibroblasty kostní dřeně odvozeny z abnormálních klonů.Přibližně jedna třetina pacientů s PMF nemá v době diagnózy žádné příznaky.Stížnosti zahrnují výraznou únavu, anémii, břišní diskomfort, průjem v důsledku časné sytosti nebo splenomegalie, krvácení, ztrátu hmotnosti a periferní edém.ruxolitinib(Jakavi/Jakafi) byl schválen v srpnu 2012 pro léčbu středně nebo vysoce rizikové myelofibrózy, včetně primární myelofibrózy.Droga je v současnosti dostupná ve více než 50 zemích světa.