Myelofibróza (MF) je označována jako myelofibróza.Je to také velmi vzácné onemocnění.A příčina jeho patogeneze není známa.Typickými klinickými projevy jsou juvenilní červené krvinky a juvenilní granulocytární anémie s vysokým počtem slzných červených krvinek.Aspirace kostní dřeně často vykazuje suchou aspiraci a slezina je často výrazně zvětšená s různým stupněm osteosklerózy.
Primární myelofibróza (PMF) je klonální myeloproliferativní porucha (MPD) hematopoetických kmenových buněk.Léčba primární myelofibrózy je primárně podpůrná, včetně krevních transfuzí.Při trombocytóze lze podat hydroxymočovinu.Bez léčby lze pozorovat asymptomatické pacienty s nízkým rizikem.
U pacientů s MF (primární MF, postgenikulocytózní MF nebo postprimární trombocytémie MF) byly provedeny dvě randomizované studie fáze III (STUDIE 1 a 2).V obou studiích měli zařazení pacienti hmatatelnou splenomegalii alespoň 5 cm pod hrudním košem a měli střední (2 prognostické faktory) nebo vysoké riziko (3 a více prognostických faktorů) podle kritérií konsenzu International Working Group (IWG).
Počáteční dávka ruxolitinibu je založena na počtu krevních destiček.15 mg dvakrát denně pro pacienty s počtem krevních destiček mezi 100 a 200 x 10^9/l a 20 mg dvakrát denně pro pacienty s počtem krevních destiček vyšším než 200 x 10^9/l.
Individuální dávky byly podávány podle snášenlivosti a účinnosti u pacientů s počtem krevních destiček mezi 100 a 125 x 10^9/l, s maximální dávkou 20 mg dvakrát denně;pro pacienty s počtem krevních destiček mezi 75 a 100 x 10^9/l, 10 mg dvakrát denně;a pro pacienty s počtem krevních destiček mezi 50 a nižším nebo rovným 75 x 10^9/l, 2krát denně vždy po 5 mg.
ruxolitinibje perorální inhibitor tyrozinkinázy JAK1 a JAK2 schválený v Evropské unii v srpnu 2012 pro léčbu středně nebo vysoce rizikové myelofibrózy, včetně primární myelofibrózy, postgenikulocytózní myelofibrózy a postprimární trombocytemické myelofibrózy.V současné době je ruxolitinib Jakavi schválen ve více než 50 zemích světa, včetně Evropské unie, Kanady a několika asijských, latinskoamerických a jihoamerických zemí.