Ruxolitinib je malomolekulární inhibitor Janus kinázy, který se používá při léčbě středně nebo vysoce rizikové myelofibrózy a rezistentních forem polycythemia vera a reakce štěpu proti hostiteli. Ruxolitinib je spojován s přechodným a obvykle mírným zvýšením sérových aminotransferáz během léčby a se vzácnými případy samoomezujícího, klinicky zjevného idiosynkratického akutního poškození jater, jakož i s případy reaktivace hepatitidy B u citlivých jedinců.

Ruxolitinib je perorálně biologicky dostupný inhibitor Janus-associated kinase (JAK) s potenciálními antineoplastickými a imunomodulačními aktivitami. Ruxolitinib se specificky váže na protein a inhibuje hotyrosinkinázy JAK 1 a 2, což může vést ke snížení zánětu a inhibici buněčné proliferace. Dráha JAK-STAT (převodník signálu a aktivátor transkripce) hraje klíčovou roli v signalizaci mnoha cytokinů a růstových faktorů a podílí se na buněčné proliferaci, růstu, krvetvorbě a imunitní odpovědi; JAK kinázy mohou být upregulovány u zánětlivých onemocnění, myeloproliferativních poruch a různých malignit.

Ruxolitinib je apyrazolsubstituovaná v poloze 1 2-kyano-l-cyklopentylethylovou skupinou a v poloze 3 pyrrolo[2,3-d]pyrimidin-4-ylovou skupinou. Používá se jako fosfátová sůl pro léčbu pacientů se středně nebo vysoce rizikovou myelofibrózou, včetně primární myelofibrózy, post-polycythemia vera myelofibrózy a post-esenciální trombocytemické myelofibrózy. Má roli antineoplastického činidla a EC 2.7.10.2 (nespecifický protein-tyrosinkinázový) inhibitor. Jedná se o nitril, apyrrolopyrimidina člen pyrazolů.